Die Mediziner töteten die defekten Stammzellen der Nager durch eine Chemotherapie ab. Parallel schleusten sie in gesunde Blutstammzellen ein Gen ein, das vor der Wirkung der chemotherapeutischen Medikamente schützt. Diese so veränderten Stammzellen verabreichten die Forscher anschließend den kranken Mäusen. Die intakten Stammzellen ersetzten die kranken, und die Mäuse konnten nun völlig normale rote Blutkörperchen produzieren.
In bisher gebräuchlichen gentherapeutischen Ansätzen ist besonders die Überzahl der eigenen, kranken Stammzellen gegenüber der Minderheit der eingeschleusten intakten Zellen ein großes Problem. Mit der neuen Methode hoffen die Forscher nun, ausreichend intakte Stammzellen für die erfolgreiche Behandlung von Krankheiten wie beta-Thalassämie zur Verfügung zu haben.