Die Fibroblasten, die den Gerinnungsfaktor bildeten, wurden vermehrt und dem Patienten wieder injiziert. Da bei diesem Verfahren keine Viren als Genüberträger eingesetzt werden, treten keine immunologischen Abwehrreaktionen oder andere virusbedingte Nebenwirkungen auf. Bei vier der behandelten Patienten erhöhte sich aufgrund der Behandlung der Level an Faktor VIII im Blut, und die Häufigkeit spontaner Blutungen nahm ab. „Es ist sehr ermutigend, dass kein Patient eine Immunreaktion gegen Faktor VIII entwickelt hat“, sagt der Leiter des Forscherteams David Roth.
60 Prozent aller Hämophilie-Patienten leiden an der schweren Form der Krankheit, bei der die Aktivität von Faktor VIII unter einem Prozent des Normalwertes liegt. Bei 1-5 Prozent Restaktivität spricht man von einer mittleren, bei 5-30 Prozent von der milden Form. „Schon ein geringer Anstieg, beispielsweise von ein auf fünf Prozent des Normalwertes, wäre für den Patienten ein beträchtlicher Unterschied“, sagt Roth.
Die Gefahr lebensgefährlicher Blutungen ist für Patienten, die an der schweren Ausprägung der Krankheit leiden, wesentlich höher als bei der leichten Form.