Das Forscherteam um Carlo Croce arbeitete mit gentechnisch veränderten Mäusen, denen eine Kopie des Tumorsuppressorgens FHIT fehlt. Dieses Krebsgen verhindert normalerweise, dass es zu unkontrolliertem Zellwachstum kommt. Durch toxische Substanzen, wie sie zum Beispiel im Tabakrauch vorhanden sind, kann es inaktiviert werden. Dadurch steigt die Wahrscheinlichkeit einer Tumorbildung in der Speiseröhre, der Lunge oder anderen Organen. Die Versuchstiere waren besonders anfällig für eine Erkrankung im unteren Bereich der Speiseröhre, die dem sogenannten Barrett-Syndrom beim Menschen entspricht und als Krebsvorstufe gilt.
Die Mäuse wurden zunächst mit einer Krebs auslösenden Substanz (Nitrosomethylbenzylamin) behandelt. Dann sollte getestet werden, ob die Krebsentstehung durch Viren, die das intakte FHIT-Gen enthielten, verhindert werden kann. Dazu verwendete man Adenoviren (zu denen Erreger von Atemwegserkrankungen gehören) und adeno-assoziierte Viren (die keine Krankheitserreger sind). Diese wurden nicht, wie sonst üblich, gespritzt sondern oral (durch den Mund) verabreicht. Eine Kontrollgruppe blieb unbehandelt.
Die Gentherapie hatte einen so deutlichen Effekt, dass die Wissenschaftler selbst überrascht waren. „Die Ergebnisse waren phantastisch“, sagt Croce. „Die Virusbehandlung verhinderte tatsächlich die Krebsentwicklung.“ Dass Krebs im voll entwickelten Stadium durch Gentherapie geheilt werden kann, glaubt Croce nicht. Dagegen hält er einen Einsatz für die Behandlung der Vorstadien von Speiseröhren- und Lungenkrebs beim Menschen für möglich. Das könnte für besonders gefährdete Menschen wie Raucher von Bedeutung sein.
Obwohl bisher keine schädigenden Effekte auf gesunde Zellen festgestellt wurden, soll vor dem Beginn klinischer Studien am Menschen die Sicherheit der verwendeten Viren weiter überprüft werden.