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Was die Gentherapie bisher brachte

3000 schwerkranke Patienten weltweit haben sich bisher für eine gentherapeutische Behandlung entschieden – oft als letzte Rettung. Der Freiburger Krebsforscher Prof. Roland Mertelsmann, ein führender Gentherapeut, bewertet die Entwicklung verhalten optimistisch.

Als im Sommer 1990 in den USA ein vierjähriges Mädchen mit gentherapeutisch veränderten Zellen behandelt wurde, das an einer durch ein mutiertes Gen bedingten Immunschwäche litt, entstanden vielerlei Hoffnungen und Befürchtungen. Die Behandlung oder sogar die Heilung von Erbkrankheiten, die durch ein einziges defektes Gen bedingt sind wie die Bluterkrankheit, schien greifbar nahe. Auch der Einsatz gentherapeutischer Behandlungen bei Krankheiten, die durch Defekte an mehreren Genen entstehen – Krebs, Aids, Parkinson oder Wundheilungsstörungen -, rückte in das Zentrum der Forschung.

Die Ergebnisse von Tierversuchen – überwiegend mit Mäusen – demonstrierten, daß die Richtung stimmt. Der Optimismus der Grundlagenforscher, die eine rasche Übertragbarkeit der Therapien auf menschliche Erkrankungen vorhersagten, entpuppte sich als Wunschtraum. Den in der Klinik tätigen Forschern ist seit vielen Jahren bekannt, daß sich durch Versuche an Kleintieren nur biologische Prinzipien nachweisen lassen. Die Übertragung neuer Therapien auf den Menschen ist dagegen äußerst langwierig und kompliziert.

Was bisher erreicht wurde lle bisher rund 3000 weltweit behandelten Patienten hatten fortgeschrittene lebensbedrohliche Erkrankungen und wurden nach ausführlichem Abwägen von Risiko und Nutzen unter Berücksichtigung der gesetzlichen und ethischen Übereinkünfte in die Studien einbezogen. Doch der therapeutische Durchbruch blieb aus. Lediglich der Verlauf mancher Krebserkrankungen war bei einigen Patienten günstiger. Inzwischen haben Mediziner neue Gen-Fähren sowie neue Verfahren für den Gen-Transfer außerhalb des menschlichen Körpers entwickelt. Dadurch können die therapeutischen Gene effizienter in die Zielzellen geschleust werden. Auch die therapeutischen Gene selber wurden optimiert: Sie wirken jetzt zielgerichteter und länger. Neuere Ergebnisse über einen erfolgreichen gentherapeutischen Ersatz des Gerinnungsfaktors IX bei Hunden, die an einer erblich bedingten Bluterkrankheit leiden, lassen hoffen, daß sich dieses Konzept auf Menschen übertragen läßt und auch Menschen mit Bluterkrankheit helfen wird.

Daneben hat die Gentherapieforschung eine Reihe anderer Forschungsgebiete beflügelt. So hat die Erkenntnis, daß mittels gentherapeutischer Verfahren das Immunsystem gegen Krebs aktiviert werden kann, der 100 Jahre alten Impfstofforschung Auftrieb gegeben: Der Einsatz tumorspezifischer Eiweiß-Impfstoffe und von Impfstoffen, die nur aus DNA bestehen, sind eine Folge moderner gentherapeutischer Verfahren. Ein anderer Zweig der Forschung führte zur Entwicklung sogenannter onkolytischer Viren. Das sind Viren, die sich nur in Tumorzellen vermehren können, diese Tumorzellen dadurch aber auch gezielt abtöten.

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Krebs heilen – oder wenigstens lindern Erfolgversprechend scheinen derzeit Gentherapieverfahren zur lokalen Behandlung von Tumorerkrankungen. Ansätze, gesunde Knochenmarkzellen durch Resistenzgene robuster gegen Zellgifte zu machen, werden derzeit in Kliniken geprüft: Durch sie könnten Zellgifte, wie sie bei einer Chemotherapie eingesetzt werden, höher dosiert und Krebszellen besser bekämpft werden, ohne die gesunden Zellen zu schädigen. Auch der Einsatz gentherapeutischer Verfahren, um das Wachstum neuer Gefäße in Tumoren zu blockieren, gibt Anlaß zur Hoffnung. Daß gentherapeutische Verfahren das Immunsystem stärken, ist abgesichert. Wie stark sich das menschliche Immunsystem bei einem Patienten mit fortgeschrittener Krebserkrankung gezielt stimulieren läßt, ist aber noch unklar.

Auf einem ganz anderen medizinischen Gebiet gibt es auch Erfolge: bei der Behandlung von schweren Herzkreislauf-Erkrankungen. Eingeschleuste wachstumsfördernde Gene können die Gefäßneubildung in der Tat stimulieren. Das kann die Genesung nach einem Herzinfarkt deutlich beschleunigen und möglicherweise einen drohenden Infarkt verhindern.

Der Fortschritt kommt auf leisen Sohlen Neun Jahre nach dem ersten klinischen Gentherapieversuch überhaupt führt die inzwischen 13jährige Amerikanerin ein weitgehend normales Leben: Allerdings weiß man bis heute nicht, ob sie wegen der Gentherapie überlebt hat – oder weil man sie zur Sicherheit gleichzeitig konventionell behandelt hat: Bis heute wird der Schülerin das fehlende Enzym verabreicht. Sicher ist, daß die Gentherapie ein fester Bestandteil moderner Therapieverfahren bei vielen Erkrankungen wird. Wegen der wachsenden Kosten bei der Arzneimittelentwicklung und -zulassung sowie der Kostensteigerung in vielen anderen Bereichen des Gesundheitssystems können nicht alle erfolgversprechenden Ansätze der Gentherapie weiterentwikkelt werden. Der Preis ist immens: Etwa eine Milliarde Dollar kostet es, ein einziges gentechnisch hergestelltes Arzneimittel zuzulassen. Dennoch gehe ich davon aus, daß viele gentherapeutische Verfahren in fünf bis zehn Jahren ärztlicher Standard sein werden: nicht nur bei der Behandlung, auch bei der Krankheitsvorsorge.

Roland Mertelsmann

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