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Vielversprechender Wirkstoff gegen die Folgen des Down-Sydroms

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Vielversprechender Wirkstoff gegen die Folgen des Down-Sydroms
Amerikanische Wissenschaftler haben einen Wirkstoff entdeckt, der bei Menschen mit dem Down-Syndrom möglicherweise die Beeinträchtigung der geistigen Fähigkeiten mildern kann: In Tests mit Mäusen, die aufgrund von Genveränderungen geistig beeinträchtigt waren, konnten die Forscher von der Stanford-Universität in Palo Alto mit der Substanz namens PTZ eine merkliche Verbesserung der kognitiven Leistungen erzielen. Der Wirkstoff steigerte die Fähigkeit des Gehirns, Informationen aufzunehmen und zu verarbeiten ? ein Effekt, der noch bis zu zwei Monate nach der Behandlung mit PTZ anhielt. Nun planen die Wissenschaftler um Fabian Fernandez eine erste Studie mit Patienten.

Beim Down-Syndrom ist das 21ste Chromosom dreimal statt wie im normalen Chromosomensatz zweimal vorhanden. Das führt bei den Betroffenen neben einer stark erhöhten Anfälligkeit für Herzkrankheiten und Leukämie zu einer Beeinträchtigung der geistigen Fähigkeiten. Diese Behinderung kommt unter anderem dadurch zustande, dass bei den Patienten das Gleichgewicht zwischen Anregung und Hemmung der Nervenzellen im Gehirn gestört ist. Eine Schlüsselrolle für dieses Gleichgewicht spielt eine Substanz namens GABA ? ein so genannter Neurotransmitter, der die Erregbarkeit der Nervenzellen herabsetzt. Die von den Forschern in ihren Experimenten eingesetzte Substanz PTZ hemmt die Wirkung von GABA und könnte so dass gestörte Gleichgewicht zwischen Anregung und Hemmung der Nervenzellen im Gehirn wieder herstellen.

Die Wissenschaftler behandelten für ihre Tests Mäuse täglich mit einer Dosis PTZ und unterzogen die Tiere kognitiven Tests. So legten sie den Nagern unbekannte Objekte in ihre Käfige, ließen sie diese beschnuppern und beobachteten, ob die Nager sich 24 Stunden später noch daran erinnerten. Dabei zeigten die mit PTZ behandelten Tiere deutlich bessere Leistungen als Tiere aus einer unbehandelten Vergleichsgruppe. Die Substanz entfaltete ihre Wirkung erst einige Tage nach Behandlungsbeginn, hielt jedoch bis zu acht Wochen nach Ende der Behandlung an, beobachteten die Forscher.

Die Wissenschaftler hoffen daher, mit PTZ ein mögliches Mittel zur Behandlung von Menschen mit dem Down-Syndrom gefunden zu haben. Die Substanz wurde bereits vor fünfzig Jahren erfolglos bei Demenz-Patienten zur Steigerung der geistigen Fähigkeiten erprobt und kann in höheren Dosen zu epileptischen Anfällen führen. Die Forscher vermuten jedoch, dass sie bei Patienten mit Down-Syndrom und in der richtigen Dosierung durchaus erfolgreich eingesetzt werden könnte. Sie wollen dies nun in einer klinischen Studie erproben.

Fabian Fernandez (Stanford-Universität, Palo Alto) et al.: Nature Neuroscience, Online-Vorabveröffentlichung, DOI 10.1038/nn1860 ddp/wissenschaft.de ? Ulrich Dewald
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